Medicamento de dose única foi disponibilizado na rede pública de saúde em março de 2025. Ele pode ser usado no tratamento de bebês com até seis meses de idade. HC da Unicamp faz 1ª aplicação de remédio de R$ 7 milhões a bebê com AME pelo SUS de SP
Reprodução HC da Unicamp
A primeira aplicação do medicamento Zolgensma pela rede pública de saúde de SP foi realizada em uma criança com Atrofia Muscular Espinhal (AME) na manhã desta terça-feira (20), no Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (HC da Unicamp).
O remédio custa R$ 7 milhões e foi incorporado ao Sistema Único de Saúde em março de 2025. O Zolgensma é uma terapia gênica de dose única, usada no tratamento de bebês com até seis meses de idade diagnosticados com AME.
Esta é a primeira aplicação da medicação realizada pelo SUS no estado de São Paulo e a terceira no Brasil, segundo o hospital.
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O que é AME?
A AME é uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e também a respiração. Ela interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.
A doença não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Segundo dados do IBGE, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME.
Aplicação e tratamento no SUS
“É um marco que nos coloca em sintonia com os avanços de países desenvolvidos no tratamento da AME”, disse Felipe Franco da Graça, médico neurologista da equipe de doenças neuromusculares do HC da Unicamp, coordenada pelo médico neurologista Marcondes Cavalcante França Jr.
Além do Zolgensma, de dose única, o SUS oferece os medicamentos nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, que atuam para evitar a progressão da doença. Sem essas intervenções, crianças com AME enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade.
Ainda de acordo com o neurologista, a principal vantagem do Zolgensma “é justamente ser administrado em uma única aplicação, eliminando a necessidade de doses repetidas, porém é necessário um acompanhamento por até cinco anos”.
“Embora a aplicação seja simples, é fundamental um acompanhamento rigoroso, especialmente nos primeiros meses, devido a possíveis efeitos colaterais hepáticos e hematológicos — previsíveis e passíveis de manejo clínico adequado. O acompanhamento e seguimento serão feitos também aqui no HC”, explicou Felipe.
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Sobre o Zolgensma
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.
Com o tratamento, crianças com AME podem ter avanços motores, como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.
Os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS.
Entretanto, o pagamento por parte do ministério estará condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada durante cinco anos. Um protocolo que será publicado nos próximos dias vai orientar como será feita a assistência aos pacientes.
Será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única.
HC da Unicamp faz 1ª aplicação de remédio de R$ 7 milhões a bebê com AME pelo SUS de SP
Reprodução HC da Unicamp
Com ter acesso
Para ter acesso ao medicamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS, inclusive o HC da Unicamp. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, o processo de solicitação da terapia será iniciado.
Os serviços estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal. Veja abaixo.
Serviços de referência em doenças raras do SUS
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